糖尿病視網膜病變免注射 基因療法來幫忙
編譯/高晟鈞
由澳洲眼科研究中心、雪梨大學、墨爾本大學與多所醫院組成的團隊,首次使用RNA編輯工具──CRISPR Cas13成功抑制人類視網膜細胞中的血管內皮生長因子(VEGF)基因。該基因療法有望讓黃斑部病變與糖尿病視網膜病變患者,餘生免受藥物注射的終生痛苦。
血管內皮生長因子
糖尿病視網膜病變與黃斑部病變,是發生於糖尿病患者與老年人常見的兩種眼部疾病,共影響全球超過3億人。這兩種疾病的患者,身體會過度產生一種稱為血管內皮生長因子(VEGF)的蛋白質,使得眼睛血管滲漏液體與血液,導致視網膜腫脹、血管異常生長,造成視線模糊,甚至有失明的可能性。
兩種疾病現今的治療,都以定期向眼睛注射抗VEGF藥物來穩定與改善視力。然而,目前這種注射需要直接透過玻璃體內注射才有效果,療程以每月一次為主,最短持續數月,而有些患者終生都難以逃離注射的日子。
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基因療法CRISPR Cas13
基因療法是透過改良病毒將治療基因傳遞到細胞或組織,從根本上解決疾病。我們熟知的CRISPR Cas9主要靶向DNA,是一種使用CRISPR序列制別和切割特定DNA鏈的酶。相較之下,研究團隊使用的是靶向RNA的CRISPR Cas13,能夠干擾產生蛋白質的RNA。
研究人員使用腺相關病毒(Adeno-associated virus)作為傳遞系統,靶向視網膜細胞中產生VEGF蛋白質的mRNA。進行了基因療法的人類視網膜細胞的VEGF蛋白質水準顯著下降,並且在小鼠模型中減緩了疾病發展。儘管該研究仍處於早期階段,還需要一段時才能過渡到臨床試驗,但RNA基因工程展現了成為侵入性與眼部藥物注射的替代方案,幫助AMD患者減少餘生進行眼部注射的巨大開銷。
資料來源:NewsAtlas
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