康霈生技新藥取得美國FDA孤兒藥認定　加速竇根氏症臨床開發

記者／竹二

「竇根氏症」是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，目前還沒有核准療法可治療，只能靠藥物維持與控制。康霈生技近日宣布新藥CBL-514取得美國FDA授予治療竇根氏症的孤兒藥資格認定（ODD），可以獲得更多臨床開發協助，還有7年市場專賣保護期措施。

孤兒藥的明確定義

所謂的孤兒藥（Orphan drug）是指罕見疾病用藥，為歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格，為了保障罹病人數低於20萬的病患能有藥物可醫治的特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施，若是取得孤兒藥資格認定，藥廠就可以獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用等優惠措施。

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什麼是「竇根氏症」？

竇根氏症是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者的身上會長有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪，目前這個病還沒有核准的療法可以治療，只能用手術切除、抽脂手術，或是止痛藥等緩解方式來減緩疼痛，根據市場調查報告顯示，2030年全球竇根氏症醫療費用預估將達到近200億美元。

康霈CBL-514取得兩項認定

康霈生技表示，他們的新藥CBL-514已經陸續取得美國FDA治療竇根式的快速審查資格認定，以及孤兒藥資格認定，是目前唯一同時授予兩項認定治療竇根氏症的新藥，有利於加速臨床開發，增加產品上市後的優勢，未來將有機會成為全球第一個核准治療竇根氏症的藥物，而CBL-0202DD Phase 2b的臨床試驗也已在今年1月取得美國FDA核准執行，預計今年第二季開始收案。

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