奈米脂質顆粒療法  治療遺傳性失明革新作法

編譯/高晟鈞

眼睛的視力大多受遺傳影響,同理,眼睛的疾病也與父母的DNA遺傳息息相關。近視便是很常見的一種輕微的遺傳性眼疾,主要由單個或多個基因突變導致;倘若遺傳性眼疾較為嚴重時,可能會導致兒童的失明,像是遺傳性白內障、先天遺傳性青光眼、視網膜病變和視神經萎縮都會導致遺傳性失明。

今天,俄勒岡州立大學藥學院的科學家們──Gaurav Sahay、Marco Herrera-Barrera和Renee Ryals  於Science Advances上發表了一篇研究,證明在動物模型中,使用奈米脂質顆粒和mRNA治療罕見遺傳性失明疾病的可能性。

科學家們所開發的新奈米脂質細胞,能夠攜帶mRNA遺傳信息和多肽鏈,並穿過眼睛中的屏障抵達視網膜。圖片來源:Gaurav Sahay, OSU College of Pharmacy

在這項新的研究中,科學家克服了以往奈米脂質細胞所攜帶的遺傳信息無法到達眼睛後部──也就是視網膜所在位置的窘境。

科學家們所開發的新奈米脂質細胞,能夠攜帶mRNA遺傳信息和多肽鏈,並穿過眼睛中的屏障抵達視網膜。奈米顆粒所攜帶的mRNA會指示感光細胞(因基因突變導致故障)轉譯出恢復視力所需要的蛋白質;而多肽鏈則像是我們寄信時所需要填寫的郵政編碼,幫助脂質細胞確實抵達mRNA抵達的目的地,最後達到治療遺傳性視網膜病變引起的視力障礙。

近期,研究團隊已經從國家眼科研究院取得320萬美元的贊助,用於繼續研究奈米脂質顆粒治療遺傳性失明方便的治療。其中包括項是奈米顆粒的基因工程,該工具可以刪除感光細胞中的壞基因,並用功能正常的細胞替換。

資料來源:MedicalXpress

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