美國FDA支持MRD列為多發性骨髓瘤加速批准合理終點

記者／劉閔

稍早，美國食品藥物管理局（以下簡稱 FDA）癌症藥物顧問委員會進入表決，並在 12 名委員一致強力支持將「微量殘存疾病」（MRD）列為多發性骨髓瘤治療新藥之加速批准、評估藥效的一項新替代性終點。雖然投票結果尚無法代表 FDA 的最終決定，但鑑於專家小組的壓倒性支持、以及 FDA 在這次會議前的積極審查，或許 MRD 很快就會被納入 FDA 的監管實踐之中。

MRD 為癌症預後和復發風險的評估

所謂 MRD 是一種評估腫瘤負擔（tumor burden）的專門測量方式，透過骨髓採樣檢查患者在治療後，仍殘留在體內的微量癌細胞，藉此進行癌症預後和復發風險的評估。而倘若委員會將 MRD 當成藥效替代性終點的建議並獲得 FDA 簽署同意，便能把更多的創新療法更快提供給患者，同時也不犧牲法規單位對臨床效益及安全性的高標準。

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開放 MRD 方法可能帶來影響

不過據了解，雖然多名委員強力支持但同時也提出一個擔憂，即開放 MRD 方法可能對藥物開發帶來長遠的影響。由於藥廠將過度關注 MRD，因而可能會放棄不顯示早期 MRD 訊號的有效藥物，而這也是 FDA 更推薦採用「單一試驗」方法。

雖然關於如何最好地使用 MRD 仍然存在懸而未決的問題，不過 FDA 也表示，進行的統合分析便代表了對 MRD 的穩健評估以及支持其預後價值，提供有關 MRD 評估適當時機信息，並表明 MRD 可能適合用作支持加速批准的中間臨床終點。

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