DMD患者新曙光!美FDA批准非類固醇藥物 可增加肌肉再生
記者/劉閔
美國食品藥物管理局(FDA)日前正式批准製藥公司 Italfarmaco 開發、治療 6 歲以上裘馨氏肌肉失養症(DMD)的口服組蛋白乙醯酶抑制劑(HDAC inhibitor)Duvyzat(givinostat),這也是第一款可治療攜帶任何 DMD 基因變異患者的「非類固醇藥物」。
Duvyzat 與其他已獲得美國 FDA 批准或正在開發中治療的 DMD 的藥物不同,其差異主要來自該藥物可透過抑制 DMD 患者異常升高的 HDAC 活性、以及可緩解肌肉組織損害、發炎,並且增加肌肉再生。
以隨機且雙盲進行臨床 3 期試驗
Italfarmaco 表示,Duvyzat 的批准是基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心臨床 3 期試驗結果,而在試驗中共招募 179 位平均年齡為 9 歲、具有行走能力、接受過穩定類固醇治療至少 6 個月的男性 DMD 患者,並讓患者以隨機 2:1 方式分配,以此進行 Duvyzat 組或安慰劑組治療 18 個月。
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接受 Duvyzat 藥物治療 有效改善整體運動功能
在本次臨床 3 期的結果顯示,接受 Duvyzat 治療 18 個月的患者在運動功能出現有所改善,例如爬 4 階樓梯的平均速度僅需 1.25 秒,而安慰劑組則需要 3.03 秒達到試驗主要終點。此外,在各項次要指標中包括運動功能評估量表(NSAA)、起立時間、肌肉力量分析、脂肪浸潤評估等,均顯示達標。
由於當前針對 DMD 治療大多以類固醇藥物為主,並且僅能控制病程惡化,即使去年美國 FDA 加速批准由 Sarepta Therapeutics 開發的基因療法 Elevidys(eteplirsen),然而該療法不只是全球最昂貴的藥物之一,其效益也是充滿爭議。
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